maladie de Pompe

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Examples

Myozyme est utilisé dans le traitement des patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe.	Myozyme is used to treat patients who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Myozyme est utilisé dans le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Pompe, une maladie héréditaire rare.	Myozyme is used to treat patients who have Pompe disease, a rare inherited disorder.
Un nombre limité de patients atteints d’ une forme tardive de la maladie de Pompe (voir section 5.1) a été traité par Myozyme.	A limited number of patients with late-onset Pompe disease (see section 5.1) have been treated with Myozyme.
Myozyme doit être utilisé uniquement sous la supervision d’ un médecin connaissant le traitement de la maladie de Pompe.	Myozyme is only used under the supervision of a doctor who is knowledgeable in the treatment of Pompe disease.
Les bénéfices de Myozyme pour les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe ne sont pas connus à ce jour.	The benefits of Myozyme in patients with late onset Pompe disease are not known yet.
Les bénéfices de Myozyme pour les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe n’ ont pas été établis (voir section 5.1).	The benefits of Myozyme in patients with late-onset Pompe disease have not been established (see section 5.1).
Myozyme a été étudié dans le cadre de deux études principales réalisées sur 39 nouveaux-nés et nourrissons atteints de la maladie de Pompe.	Myozyme has been studied in two main studies involving a total of 39 babies and infants with Pompe disease.
Le glycogène fournit de l’ énergie à l’ organisme ; mais ses niveaux peuvent devenir trop élevés chez les personnes atteintes de la maladie de Pompe.	Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels can get too high.
La plupart des évènements indésirables rapportés chez ces 39 patients étaient dus aux manifestations de la maladie de Pompe et non reliés à l’ administration de Myozyme.	Most adverse events reported in these 39 patients were due to manifestations of Pompe disease and not related to the administration of Myozyme.
La maladie de Pompe est aussi appelée maladie de surcharge du glycogène de type II (GSD-II), déficit en maltase acide (DMA) et glycogénose de type II.	Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSD-II), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Myozyme est une enzyme artificielle appelée alpha alglucosidase – cette enzyme peut se substituer à l’ enzyme naturelle qui est en quantité insuffisante chez les personnes atteintes de la maladie de Pompe.	Myozyme is an artificial enzyme called alglucosidase alfa – this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
La maladie de Pompe La maladie de Pompe est une myopathie d’ origine métabolique rare, évolutive et fatale dont l’ incidence globale est estimée à 1 pour 40 000 naissances.	Pompe disease Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Le traitement par Myozyme doit être supervisé par un médecin ayant l'expérience de la prise en charge de patients atteints de la maladie de Pompe ou d’ autres maladies métaboliques héréditaires ou neuromusculaires.	Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Le traitement avec Myozyme doit être suivi par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de la maladie de Pompe ou d’ autres maladies héréditaires du même type.	Myozyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with Pompe disease or other inherited diseases of the same type.
L’ immense majorité des patients ayant une forme infantile de la maladie de Pompe traités par Myozyme montre une amélioration des fonctions cardiaques ainsi qu’ une stabilisation ou des améliorations des paramètres de croissance.	The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
Les patients atteints d’ une maladie de Pompe avancée peuvent présenter des fonctions cardiaque et respiratoire affaiblies ce qui peut les prédisposer à un risque accru de complications sévères résultant des réactions associées à la perfusion.	Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Les patients atteints de la forme infantile de la maladie de Pompe qui ont connu des améliorations motrices, avaient initialement une meilleure conservation de la fonction motrice et une plus faible concentration initiale de glycogène dans le quadriceps.	Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
La cohorte historique non traitée a été appariée à la population de l’ étude pivot et provient d'une étude rétrospective de l'histoire naturelle de la maladie chez des patients (n = 42) atteints d'une forme infantile de la maladie de Pompe.	The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
La forme d’ apparition infantile de la maladie de Pompe est caractérisée par un dépôt massif de glycogène dans le cœ ur et les muscles squelettiques, se traduisant toujours par une cardiomyopathie à progression rapide, une faiblesse musculaire généralisée et une hypotonie.	The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Myozyme sont supérieurs à ses risques pour le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de la maladie de Pompe (déficit en acide alpha-glucosidase).	The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Myozyme's benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid alpha-glucosidase deficiency).